2023年12月13日（美東時(shí)間），MT1002項目新增“用于接受血液透析患者的抗凝治療”適應癥的IND申請通過(guò)美國食品藥品監督管理局（FDA）審批，順利獲得“STUDY MAY PROCEED LETTER”，該適應癥將直接進(jìn)入美國臨床試驗II期階段。

 MT1002 

MT1002項目是由MICOT（麥科奧特）自主開(kāi)發(fā)的1類(lèi)創(chuàng )新藥。本次在美國申請的腎透析抗凝適應癥是該品種繼“急性冠脈綜合征(ACS)接受早期經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入治療(PCI)”的第2個(gè)適應癥，同時(shí)也是MICOT在美國第2個(gè)進(jìn)入臨床試驗II期的創(chuàng )新藥項目。

血液透析（HD）是急慢性腎功能衰竭患者腎臟替代治療方式之一，但血栓的形成是降低HD療效的主要因素。透析過(guò)程中，血液通過(guò)體外循環(huán)(extracorporeal circulation, ECC)時(shí)，凝血系統被激活并發(fā)生一系列復雜的相互作用，形成“微觀(guān)血栓”(導管或濾膜上)和“宏觀(guān)血栓”(導管或濾膜上可見(jiàn)的血栓)，降低透析效率，增加透析成本，進(jìn)而導致貧血。

肝素作為臨床常用的抗凝血藥物，主要用于急性冠狀動(dòng)脈綜合征、介入檢查治療、心臟手術(shù)、靜脈血栓栓塞、外周血管栓塞、透析、體外循環(huán)等抗凝治療。然而，肝素可誘發(fā)血小板減少癥，并可導致致死性血栓形成。肝素誘發(fā)的血小板減少癥(HIT)占肝素使用者的3.0% 。研究表明，約38% - 78%的HIT患者形成血栓，其中10%的患者截肢，20% - 30%的患者在一個(gè)月內死亡。其高死亡率和致殘率已引起越來(lái)越多的關(guān)注。因此尋找出血風(fēng)險較小、無(wú)并發(fā)癥同時(shí)減少透析器凝血發(fā)生率的血液透析抗凝藥物是新藥研發(fā)人員關(guān)注的重點(diǎn)。

MT1002針對未被滿(mǎn)足的臨床需求及特點(diǎn)進(jìn)行設計開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品，在達到肝素或同等類(lèi)藥物有更明顯的體外循環(huán)局部抗凝效應的同時(shí)，對體內凝血狀態(tài)影響更小，臨床使用出血風(fēng)險低，大大降低了血栓形成的風(fēng)險，而且患者藥物負荷小，半衰期短，透析結束后短時(shí)間內恢復凝血功能，安全性更高。

該產(chǎn)品上市后預期未來(lái)會(huì )為廣大腎透析患者提供臨床獲益比更高的治療方案，具有較強的社會(huì )效益和經(jīng)濟價(jià)值。

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